При поражении дыхательной системы применяются препараты α1-антитрипсина, полученные из донорской плазмы или генно-инженерным путем (проластини др.). При доминирующем поражении печени подобная заместительная терапия вряд ли целесообразна, поскольку собственно дефицит a1-антитрипсина не играет ведущей роли в патогенезе. В стадии разработки находятся генно-инженерные методы. Развитие цирроза и печеночной недостаточности служит основанием для выполнения трансплантации печени.